出品 | 搜狐健康
作者 | 吴施楠
编辑 | 袁月
骨髓增生异常综合征（MDS）被称为“血液系统的隐形杀手”，因症状不典型，常被误诊为普通贫血或免疫系统疾病。MDS患者具有较高风险向急性髓系白血病（AML）转化，最终导致患者总生存（OS）下降。2022年WHO将其更名为骨髓增生异常性肿瘤，更是强调了MDS的肿瘤特质。
为帮助公众及患者提升对MDS疾病及治疗的认知水平，助力疾病早期诊断和规范治疗，由北京新阳光慈善基金会主办的「髓」爱而生·重现生命「红」MDS世界警觉日疾病教育活动于近日举行。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授、陈苗教授以及葫芦岛市中心医院血液内科主任医师田飞教授对MDS进行了全面介绍。
骨髓细胞的“叛乱”
展开剩余78%骨髓增生异常综合征（MDS）是源于造血干细胞的克隆性疾病，其特点是患者无法有效生成健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血以及频繁或严重的感染。据统计，我国MDS发病率约每10万人中1.5例，约86%的患者在诊断时年龄超过60岁，随着人口老龄化进程加快，预计其年发病率将持续攀升。
谈及该病复杂的发病机制时，田飞教授深入浅出的将骨髓比作一个24小时连轴转的“血细胞工厂”。正常情况下，这个“工厂”能够高效运转。但骨髓增生异常综合征就像是工厂内出现了“内鬼”，会导致骨髓无法正常产生足够健康的红细胞，产出的是“残次品”，从而引发贫血、影响全身器官的正常运作，严重情况下甚至可能会转化成白血病。
田飞教授提醒，由于MDS早期症状不明显，容易漏诊误诊，出现贫血等异常情况需引起足够重视，尽早通过全面检查揪出“内鬼”，防止疾病“黑化”成急性髓性白血病。同时，他鼓励患者保持积极良好心态，以“活得好，活得久“为治疗目标，合理使用药物，让体内的“血细胞工厂“重新充满生机。
疾病负担沉重，患者陷“血色困境”
在MDS患者中，不同类型的血细胞减少会引发相应症状，需高度警惕。最常见的是红细胞减少导致的贫血，表现为乏力、心悸、头晕等；而长期慢性贫血会导致死亡风险显著增加。此外，研究数据显示，与非输血依赖患者相比，输血依赖患者生存期（OS）缩短风险增加超过50%。整体上，较低危MDS患者中位生存时间不足5年。
陈苗教授指出，贫血是较低危MDS患者面临的主要问题，改善贫血和减轻输血依赖是较低危MDS的优先治疗目标。长期反复输血可导致铁超载损害脏器，并带来多种安全隐患。研究显示，脱离输血的MDS患者可获得更好的预后，包括生活质量的改善、生存期的延长，以及延缓向AML转化。
“患者如果早期脱离输血，生存率可提高2倍，因此尽早进行药物治疗、减轻输血负担具有重要意义。”陈苗教授强调，患者在确诊后应保持积极的心态，重视疾病的长期管理，通过定期的复诊随访，适时调整个体化治疗方案，以确保治疗目标的实现。对于病情稳定的患者，可在专业人士的指导下进行适当的康复运动。
减轻输血依赖，创新治疗带来新希望
无效造血是MDS的特点之一，由于血细胞不能分化成正常的成熟红细胞，导致患者出现贫血。韩冰教授介绍道：“MDS依据危险分层系统指导治疗，较低危组患者的治疗目标是减少改善造血、改善生活质量；较高危组的治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈。由于患者自然病程和预后的差异性很大，医生需要根据MDS的分类、患者的症状及整体健康状况来制定个体化的治疗方案。”
韩冰教授表示，对较低危MDS患者来说，输血治疗是重要的支持治疗方式。然而，输血治疗面临着输血依赖、铁过载、以及并发症风险等问题，而血源紧张进一步加剧了治疗难度。与此同时，传统的治疗药物选择有限，其在有效率、适用人群、应答时间等方面都存在一定的局限性。以红细胞生成刺激剂（ESA）为例，虽然临床上使用较为广泛，但其应答率和疗效持续时间获益有限，输血依赖、EPO水平等因素也会进一步影响ESA疗效。
随着对MDS无效造血机制的深入了解，近年来以促红细胞成熟治疗为代表的创新治疗方式为临床提供了新的治疗选择。韩冰教授表示，促红细胞成熟治疗在红细胞生成的多个阶段起作用，通过多种作用机制促进红细胞成熟，改善无效造血。与ESA相比，红细胞成熟剂在整体较低危人群中呈现出延长总生存期的趋势，有望让更多患者摆脱输血，提高生活质量。
图说 / MDS世界警觉日疾病教育活动现场圆桌讨论环节
最后股票配资查询，在活动的圆桌讨论及医患答疑环节，与会专家就MDS当前患者未被满足的需求、临床诊疗挑战、未来创新治疗发展方向、疾病的日常管理建议等话题展开讨论。北京新阳光慈善基金会理事长刘正琛先生呼吁：“抗击MDS是一场需要医患同心、家庭支持与社会合力参与的长期行动。患者要保持信心、遵循医嘱、积极配合治疗，家属要给予充分关爱。同时，以北京新阳光慈善基金会为代表的社会公益组织，也会积极为中国MDS患者及家人积极提供必要的信息和支持服务。未来，我们期待有更多企业能够投入到创新药物的研发中，有更多医生参与MDS的治疗，让患者能够及时从创新疗法中受益，提高生存质量，守护好每一份珍贵的‘红色力量’。”
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